Диагноз «Спинальная мышечная атрофия» сложный, требует специфического лечения. Препаратов, излечивающих от этого генетического недуга, в мире нет.

Поэтому все ставропольские дети с вышеназванным диагнозом находятся под диспансерным наблюдением по месту проживания. Также им обеспечивается возможность получать медицинскую помощь в краевых специализированных учреждениях здравоохранения у узких специалистов. При необходимости, по направлениям учреждений здравоохранения и министерства здравоохранения Ставропольского края помощь и консультации оказываются в федеральных клиниках.

Детей со СМА, нуждающихся в средствах реабилитации, обеспечивают необходимым оборудованием, например, дыхательным, за счет средств краевого бюджета. Неврологи на постоянной связи с родителями таких маленьких пациентов, и важно, что оказание медицинской помощи данной категории пациентов в министерстве здравоохранения Ставропольского края на особом контроле. А вот рекомендации по назначению специфического лечения пациентам делаются федеральными клиниками.

К таким назначениям относится единственный зарегистрированный в России препарат «Спинраза» (международное непатентованное наименование «нусинерсен»), который, согласно имеющимся данным, может поддерживать жизнь маленьких пациентов, в отдельных случаях отмечается улучшение состояния.

К сожалению, данный препарат не входит в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП). Его нет в продаже в свободном доступе. А имеющиеся объективные причины, в том числе разночтения в нормативно-правовых актах, отсутствие утвержденных стандартов лечения и клинических рекомендаций с применением препарата «Спинраза» в Российской Федерации, отсутствие опыта применения его в субъектах Российской Федерации и т.д., создает определенные трудности в организации бесплатного лекарственного обеспечения пациентов.

Тем не менее, министерство здравоохранения Ставропольского края на постоянной основе предпринимает меры к возможности решения вопроса обеспечения пациентов данным лекарственным средством. В частности, обращается во внебюджетные фонды, прорабатывает вопрос по включению детей в благотворительную программу раннего доступа на базе федеральных клиник по обеспечению «Спинразой» (благодаря такой договоренности трое малышей в пошлом году начали лечение препаратом).

В настоящее время министерство закупает лекарственный препарат «Спинраза» для обеспечения детей со СМА в соответствии с Федеральным законом № 44-ФЗ «О контрактной системе в сфере закупок, товаров, работ и услуг для государственных и муниципальных нужд». Средства выделены из краевого бюджета. Первый закупочный аукцион уже состоялся. Дальнейшее проведение закупок данного препарата будет также осуществляться в рамках 44-ФЗ.